WASHINGTON: Les autorités sanitaires américaines ont annoncé avoir pour la première fois autorisé vendredi un traitement visant à améliorer la croissance des enfants atteints de nanisme.
Cette autorisation "va répondre à un besoin médical insatisfait pour plus de 10 000 enfants aux Etats-Unis", a déclaré dans un communiqué Theresa Kehoe, responsable au sein de l'Agence américaine des médicaments (FDA).
Ce traitement, commercialisé par le laboratoire BioMarin sous le nom de Voxzogo, s'administre sous la forme d'une injection sous-cutanée une fois par jour.
Il est autorisé pour les enfants à partir de cinq ans atteint d'achondroplasie, la forme la plus fréquente de nanisme, et pouvant encore grandir.
L'achondroplasie est une maladie génétique qui touche environ un enfant sur 15 000 à 40 000 naissances dans le monde. La taille moyenne d'un adulte atteint d'achondroplasie est d'environ 1,2 mètre.
Le traitement a été testé durant un an lors d'un essai clinique sur 121 participants entre 5 et 14 ans, dont certains ont reçu le produit de BioMarin, et d'autres un placebo. En moyenne, les participants ayant reçu le traitement ont grandi de 1,57 centimètre de plus comparé à ceux ayant reçu le placebo, a rapporté la FDA.
Les effets secondaires les plus communs étaient une réaction au niveau de l'endroit de l'injection, des vomissements, et une hypotension.
"Plus d'une décennie de recherches scientifiques soutiennent l'avancée médicale que représente le Voxzogo", a déclaré dans un communiqué Jean-Jacques Bienaimé, le PDG de BioMarin.
Le traitement devrait être disponible aux Etats-Unis entre le milieu et la fin du mois de décembre, selon l'entreprise.
Il est déjà autorisé dans l'Union européenne depuis cet été. Il est également en cours d'examen au Japon, au Brésil et en Australie, selon BioMarin.
"En tant que parent d'un enfant atteint d'achondroplasie, je vois la mise à disposition de traitements ayant un impact sur la croissance des os comme un important pas en avant", a de son côté déclaré Amer Haider, co-fondateur de l'organisation Growing Stronger, cité dans le communiqué de BioMarin.
Lors du développement du traitement, certaines voix s'étaient toutefois élevées pour critiquer les conséquences possibles d'une telle approche, susceptible selon elles de stigmatiser davantage les personnes naines comme "anormales" et nécessitant un traitement pour guérir.