Médicaments: le casse-tête de l'accès des patients à de nouveaux traitements

Des médicaments en préparation dans une pharmacie à Paris le 9 janvier 2023. (AFP).
Des médicaments en préparation dans une pharmacie à Paris le 9 janvier 2023. (AFP).
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Publié le Lundi 27 février 2023

Médicaments: le casse-tête de l'accès des patients à de nouveaux traitements

  • Les médecins de la société française de médecine prédictive et personnalisée (SFMPP) ont récemment lancé un appel afin de dénoncer le retard d'accès pour leurs patients
  • "Il y a un décalage entre ce qu'on peut lire d'un point de vue scientifique et ce qu'on peut appliquer chez nos malades", abonde le professeur Steven Le Gouill, hématologue à la tête de l'ensemble hospitalier de l'Institut Curie à Paris.

PARIS: Des traitements potentiellement efficaces, mais qui mettent du temps à arriver jusqu'aux patients gravement malades, ou n'arrivent pas: de nombreux soignants réclament un accès simplifié aux nouvelles molécules, pointant du doigt une perte de chance pour les malades français.

Les médecins de la société française de médecine prédictive et personnalisée (SFMPP) ont récemment lancé un appel afin de dénoncer le retard d'accès pour leurs patients et "un décalage grandissant" entre les décisions prises par les agences respectivement française et européenne du médicament.

En cause, la décision de la Haute autorité de santé (HAS), l'instance chargée d'évaluer les médicaments en France, de ne pas rembourser plusieurs anticancéreux. Et ce, alors que l'Agence européenne du médicament (EMA) avait, elle, donné son feu vert, s'agace auprès de l'AFP le professeur Pascal Pujol, président de la SFMPP.

Pour l'oncologue, c'est le symptôme "d'une méthodologie qui n'est plus adaptée aux nouvelles thérapies", dans les cas où toutes les autres options thérapeutiques sont épuisées.

En France, la HAS base son évaluation des nouvelles molécules sur plusieurs critères, dont l'un concerne le service médical rendu. Pour cela, elle prend notamment en compte les données fournies par les essais cliniques de phase 3 --dernière étape avant la commercialisation-- menés sur un grand nombre de patients.

Or l'émergence d'une connaissance plus fine des maladies ces dernières années signifie que les molécules ciblant spécifiquement certaines mutations, comme dans le cancer, vont concerner une infime partie des malades. Dans ces conditions, les essais cliniques sur des milliers de cas ne sont plus réalisables, alertent des médecins.

"Il y a, par exemple, des cancers du poumon très rares qui ne touchent que 200 patients en France. Il n'est pas possible de faire le même type d'études cliniques dans ce cas que sur des maladies qui touchent 60.000 patients", explique le professeur Jean-Yves Blay, oncologue et président d'Unicancer, qui réclame depuis plusieurs années un changement de la méthodologie.

Dispositif d'« accès précoce »

"Il y a un décalage entre ce qu'on peut lire d'un point de vue scientifique et ce qu'on peut appliquer chez nos malades", abonde le professeur Steven Le Gouill, hématologue à la tête de l'ensemble hospitalier de l'Institut Curie à Paris. "On se retrouve avec des règles d'évaluation des médicaments pas toujours adaptées aux maladies que l'on peut rencontrer".

La fédération des associations de patients, France Assos Santé, nuance toutefois cet état des lieux. "Nous ne pouvons pas dire qu'en France nous n'avons pas accès à l'innovation", déclare Catherine Simonin, de la fédération.

Elle souligne le rôle bénéfique joué par le dispositif d'autorisation dit "d'accès précoce": un mécanisme mis en place depuis 2021, accordé aux nouvelles molécules dans un cadre très strict, pour les cas les plus graves, avant que le médicament n'ait fini toutes les étapes des essais cliniques.

De son côté, la HAS indique que les demandes d'accès précoces pour les nouveaux médicaments sont accordées dans la majorité des cas.

"Cela permet habituellement d'avoir accès à des médicaments en phase 2, voire en phase 1-2 d'essais cliniques", soit les phases intermédiaires, précise à l'AFP le professeur Pierre Cochat, président de la commission de la transparence de la HAS.

"On cherche sans cesse à trouver un équilibre entre le développement clinique accéléré et la maîtrise du risque au bénéfice du patient", dit-il. Un casse-tête pour les médecins comme pour les autorités de santé, car une molécule sur deux qui présente une efficacité en phase 2 échoue par la suite à démontrer son efficacité en phase 3, sur un nombre plus important de patients, précise la HAS. L'autorité de santé vient de modifier sa méthodologie pour élargir certaines règles d'évaluation.

Les spécialistes, médecins comme associations, plaident enfin pour une meilleure prise en compte des données de vie réelle --qui correspondent au suivi des patients sous traitement-- pour juger des nouvelles molécules. Des données essentielles à leurs yeux pour avoir une évaluation la plus juste possible.


Le gouvernement annule 3 milliards d'euros de crédits dans le cadre de l'effort budgétaire

La ministre française en charge des comptes publics Amélie de Montchalin (G) et le ministre français de l'économie, des finances et de la souveraineté industrielle et numérique Eric Lombard tiennent une conférence de presse après une réunion hebdomadaire du cabinet au palais présidentiel de l'Elysée à Paris, le 16 avril 2025. (Photo Ludovic MARIN / AFP)
La ministre française en charge des comptes publics Amélie de Montchalin (G) et le ministre français de l'économie, des finances et de la souveraineté industrielle et numérique Eric Lombard tiennent une conférence de presse après une réunion hebdomadaire du cabinet au palais présidentiel de l'Elysée à Paris, le 16 avril 2025. (Photo Ludovic MARIN / AFP)
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  • La ministre des Comptes publics, Amélie de Montchalin, avait alors expliqué que ces 5 milliards d'euros devaient permettre de respecter les objectifs de déficit public cette année, dans un contexte de croissance moindre.
  • « Ces 5 milliards d'euros que nous allons soit annuler, soit reporter, soit réorienter, c'est notre réponse à un monde instable. C'est la manière de faire face quoi qu'il arrive à ce monde instable », avait-elle déclaré.

PARIS : Le gouvernement a acté dans le Journal officiel des annulations de crédits à hauteur de 3,1 milliards, dans le cadre de l'effort supplémentaire de 5 milliards d'euros déjà annoncé par Bercy début avril.

La ministre des Comptes publics, Amélie de Montchalin, avait alors expliqué que ces 5 milliards d'euros devaient permettre de respecter les objectifs de déficit public cette année, dans un contexte de croissance moindre.

« Ces 5 milliards d'euros que nous allons soit annuler, soit reporter, soit réorienter, c'est notre réponse à un monde instable. C'est la manière de faire face quoi qu'il arrive à ce monde instable », avait-elle déclaré.

Une partie de cette somme a été concrétisée par le décret publié au Journal officiel.

« Afin de prévenir une détérioration de l'équilibre budgétaire sur le budget de l'État », selon le Journal officiel, « le présent décret porte des annulations de crédits à hauteur de 3,1 milliards d'euros en autorisations d'engagement ». 

« Cet effort porte essentiellement sur les crédits hors masse salariale mis en réserve en début d'année », est-il précisé, « ces annulations ne devraient ainsi pas remettre en cause de façon significative la capacité d'exécution des politiques publiques, selon les termes de la loi de finances initiale pour 2025 ».

Parmi les annulations de crédits, sont concernées la mission « écologie, développement et mobilité durable » (549,6 millions d'euros), la mission « économie » (517,7 millions d'euros), la mission « recherche et enseignement supérieur » (493,3 millions d'euros) ou encore la mission « agriculture, alimentation et affaires rurales » (140 millions d'euros).

« La dégradation récente des perspectives macroéconomiques conduit à anticiper de moindres recettes publiques, en lien notamment avec une révision à la baisse de la prévision de croissance à 0,7 %. Ces risques sont également renforcés par le contexte géopolitique incertain », souligne le décret.

« Dans ce cadre, un effort supplémentaire de maîtrise de la dépense est nécessaire pour respecter la trajectoire de redressement des comptes publics sur laquelle le gouvernement s'est engagé », ajoute le décret. 


France: prières et recueillement pour le pape François à Paris et Marseille

Des fidèles participent à un défilé aux flambeaux et à un service de prière après la mort du pape François, devant le sanctuaire Notre-Dame à Lourdes, dans le sud de la France, le 21 avril 2025. (AFP)
Des fidèles participent à un défilé aux flambeaux et à un service de prière après la mort du pape François, devant le sanctuaire Notre-Dame à Lourdes, dans le sud de la France, le 21 avril 2025. (AFP)
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  •  De nombreux fidèles se sont à nouveau déplacés vendredi pour le pape François, lors d'une messe à Notre-Dame à Paris puis d'une veillée de prières à Notre-Dame de la Garde à Marseille dans le sud de la France
  • A Paris, le Premier ministre français François Bayrou a assisté à la messe dans la cathédrale, chef d'oeuvre de l'art gothique récemment rénové après l'incendie de 2019

PARIS: De nombreux fidèles se sont à nouveau déplacés vendredi pour le pape François, lors d'une messe à Notre-Dame à Paris puis d'une veillée de prières à Notre-Dame de la Garde à Marseille dans le sud de la France, à la veille de ses funérailles au Vatican.

A Paris, le Premier ministre français François Bayrou a assisté à la messe dans la cathédrale, chef d'oeuvre de l'art gothique récemment rénové après l'incendie de 2019.

"J'ai vu les foules de la place Saint-Pierre et du parvis (de Notre-Dame) depuis lundi. Je me réjouis beaucoup de l'attachement des catholiques, du peuple d'une façon générale, à cette personnalité qui nous a marqués et a fait bouger les lignes dans l'Eglise et dans la société", a salué Mgr Laurent Ulrich, archevêque de Paris, auprès de journalistes.

"La transformation des coeurs humains a pu s'opérer sous son aura", a poursuivi le prélat, qui a présidé la messe solennelle "d'action de grâce et pour le repos de l'âme du Saint Père" décédé lundi à Rome.

Une heure avant l'office, une queue de plusieurs centaines de mètres composée de fidèles attendait déjà de pouvoir entrer dans l'édifice.

"Les institutions françaises ont le devoir d'être présentes chaque fois qu'une partie importante du peuple français est bouleversée, touchée, est en deuil", a estimé M. Bayrou, à l'issue de cette cérémonie, estimant que le pape François "était une figure que beaucoup de Français ressentaient comme de bonté, de générosité et du côté des plus faibles et des plus fragiles".

A Marseille, une centaine de personnes ont participé à une veillée de prière à la basilique Notre-Dame de la Garde, la "Bonne mère", symbole de la deuxième ville de France, juchée sur une colline face au soleil couchant.

Le pape François s'était rendu dans cette basilique néo-byzantine aux murs recouverts d'ex-votos lors d'un déplacement à Marseille en septembre 2023. Il y avait dénoncé le sort des migrants en Méditerranée, martelant son message de secours et d'accueil.

- "Valeurs d'humanité" -

A Marseille, la veillée a débuté par une procession sur l'esplanade de la basilique, jusqu'au mémorial aux marins et migrants disparus en mer. Ce même monument devant lequel le jésuite argentin avait souhaité "prier pour les morts en mer, particulièrement les migrants", a rappelé à l'AFP le recteur de la basilique, le père Olivier Spinosa.

"Nous ne pouvons plus assister aux tragédies des naufrages provoqués par des trafics odieux et le fanatisme de l'indifférence", avait lancé le pape à cet endroit, assurant que "les personnes qui risquent de se noyer, lorsqu'elles sont abandonnées sur les flots, doivent être secourues".

"C'est un devoir d'humanité, c'est un devoir de civilisation", avait-il insisté.

"Marseille est cosmopolite, le pape aimait cela, et il avait demandé à ce que la Méditerranée ne soit pas un cimetière", s'est remémoré Robert Olivieri, 73 ans, qui avait assisté à la messe du pape dans le stade de la ville, lors de ce déplacement orchestré par l'archevêque de Marseille, le cardinal Jean-Marc Aveline.

"J'aurais aimé pouvoir aller à Rome mais ce n'est pas possible. Je me sens proche des écrits de François, sa proximité avec les pauvres et les migrants. Ça me touche beaucoup plus que Benoît XVI qui était plus un théologien", a témoigné Sandrine Gougeon, 46 ans, auprès de l'AFP. Pour elle, "le décès de François rajoute de l'incertitude, une forme d'insécurité au monde".

Les funérailles du pape François, décédé lundi à 88 ans, se déroulent samedi. Après la messe en plusieurs langues, place Saint-Pierre, son cercueil sera transporté à la basilique Sainte-Marie-Majeure, dans le centre de Rome, où il sera inhumé.


Arrivée de 115 personnes évacuées de Gaza à l'aéroport de Paris-Orly

Selon une source diplomatique, "500 personnes" ont été évacuées par la France depuis l'attaque du 7 octobre. (AFP)
Selon une source diplomatique, "500 personnes" ont été évacuées par la France depuis l'attaque du 7 octobre. (AFP)
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  • Le groupe est constitué de "ressortissants français et de leurs ayants droit, de personnels de l'Institut français de Gaza et leurs familles, de personnalités palestiniennes proches de notre pays"
  • La semaine dernière, 59 personnes étaient déjà arrivées en région parisienne, selon la même source

ORLY: Un groupe de 115 personnes évacuées de la bande de Gaza, à l'initiative de la France, est arrivé à l'aéroport de Paris-Orly vendredi, ont constaté des journalistes de l'AFP.

Le groupe est constitué de "ressortissants français et de leurs ayants droit, de personnels de l'Institut français de Gaza et leurs familles, de personnalités palestiniennes proches de notre pays", a détaillé une source diplomatique, précisant que cette arrivée depuis Gaza est la plus importante depuis le début de la guerre lancée en représailles à l'attaque du Hamas en Israël le 7 octobre 2023.

La semaine dernière, 59 personnes étaient déjà arrivées en région parisienne, selon la même source.

Les familles déjà présentes en France ont attendu en fin de matinée l'arrivée de leurs proches dans une ambiance joyeuse, ont constaté les journalistes de l'AFP.

Parmi les nouveaux arrivés, il y a "des étudiants, boursiers du gouvernement français, qui ont leur bourse depuis 15 ou 18 mois à peu près, mais qui n'avaient pas encore pu venir effectuer leurs études en France", ainsi que des "chercheurs et artistes", venus "pour la plupart avec leur famille", selon Annick Suzor-Weiner, professeure émérite à l'université Paris-Saclay, vice-présidente du réseau Migrants dans l'enseignement supérieur.

Selon une source diplomatique, "500 personnes" ont été évacuées par la France depuis l'attaque du 7 octobre.

Rompant une trêve de près de deux mois dans la guerre déclenchée il y a plus d'un an et demi, Israël a repris le 18 mars son offensive aérienne puis terrestre dans la bande de Gaza et au moins 1.978 Palestiniens ont été tués depuis, selon les chiffres publiés jeudi par le ministère de la Santé du Hamas.

Ce bilan porte à 51.355 le nombre de morts dans la bande de Gaza, selon la même source, depuis le début de la guerre.

Cette attaque sans précédent a entraîné la mort de 1.218 personnes côté israélien, en majorité des civils, selon un décompte de l'AFP basé sur des données officielles.